Legemidler og biotek,   Forskning

CRISPR-forskerne Emmanuelle Charpentier (t.v.) og Jennifer Doudna har vunnet årets Nobelpris i kjemi.

Nobelpris til to kvinnelige forskere som oppdaget genredigeringsmetoden CRISPR

Emmanuelle Charpentier (51) og Jennifer A. Doudna (56) er tildelt nobelprisen i kjemi for utvikling av genredigeringsverktøyet CRISPR.

Publisert

CRISPR betegner en genteknologisk metode der man gjør målrettede endringer i DNA i celler og organismer – såkalt genredigering. Om en celle har en "skrivefeil" i DNA-et, kan CRISPR brukes til å rette det opp. Her kan du se en video laget av The Guardian der Doudna forklarer CRISPR-teknologien.

Mangfoldet av sykdommer som en dag kan bli kurert med CRISPR, gjenspeiler det faktum at mange er forårsaket av en DNA-mutasjon og derfor kan bli kurert ved å korrigere mutasjonen.

CRISPR er en forkortelse for Clustered Regularly Interpacted Short Paledromic Repeats - en beskrivelse av et slags lagringssystem som bakterier bruker for å spare på genetisk informasjon fra virus de har møtt.

Gensaks

Prisvinnerne ble kunngjort av det svenske vitenskapsakademiet onsdag. De to forskerne får prisen for sitt arbeid med CRISPR - også kalt gensaksen - et verktøy som med stor presisjon kan endre arvemassen i alle typer levende organismer.

CRISPR-metoden gjør det mulig å utføre genetiske endringer i planter, mennesker, dyr og mikroorganismer uten å sette inn fremmed arvemateriale fra andre arter.

I et intervju med journalister etter at prisen ble kunngjort, sa Charpentier at hun glad og litt overrasket at to kvinner vant Nobelprisen. Hun håper prisen vil inspirere unge jenter til å bli forskere. - Jeg synes det er veldig viktig for kvinner å se en tydelig vei. Jeg tror at vi kan vise dem at en kvinne som forsker, også kan vinne priser. Jeg tror det faktum at Jennifer Doudna og jeg ble tildelt denne prisen i dag kan gi et veldig sterkt budskap til unge jenter, sier hun.

Charpentier uttrykker bekymring for manglende rekruttering til forskning på tvers av kjønn, og hun håper prisen kan bidra til mer interesse.

«Enorm kraft»

Prisen hedret et vitenskapelig gjennombrudd som - sammenlignet med de seneste nobelvinnende arbeider - skjedde nærmest i går. Charpentier publiserte sitt første viktige CRISPR-arbeide så sent som i 2011 og møtte og forente krefter med Doudna i mars samme år (de møttes på en vitenskapelig konferanse i Puerto Rico og gikk en intens spasertur på stranden). Sammen lyktes de med å få gensaksen fra bakteriers immunforsvar til å fungere i et reagensrør.

De publiserte sittbanebrytende forskningsarbeide i 2012.

Gjennombruddet inspirerte raskt hundrevis av akademiske studier og skapte en bølge av bioteknologiske oppstart som Intellia og CRISPR Therapeutics og andre som søker å bruke teknologien til utvikling av nye terapier.

I fjor ble amerikanske Victoria Gray den aller første pasienten med en medfødt genetisk sykdom som fikk prøve CRISPR-behandling. Hun er nå symptomfri etter over 30 år med store smerter og hyppige sykehusinnleggelser grunnet den alvorlige sykdommen sigdcelleanemi. En rekke CRISPR-baserte genterapier er nå under utvikling, for sykdommer som synstap, cystisk fibrose, muskelsykdommer og kreft.

Med CRISPR-teknologien kan man i prinsippet endre de genene man måtte ønske ved å fjerne, bytte ut eller legge til DNA. CRISPR kan også brukes til å slå av og på gener uten å kutte i arvestoffet. CRISPR-metoden har raskt blitt tatt i bruk i biologisk og biomedisinsk forskning, og utvikles hele tiden for å øke presisjonen. Dette har gitt nye muligheter for å forstå hvordan gener fungerer i mennesker og andre arter, både normalt og ved sykdom. I tillegg forventes det at teknologien kan få stor betydning for blant annet medisinsk behandling av mennesker, og for utvikling av planter og dyr med forbedrede egenskaper innen landbruk og næringsmiddelindustrien.

Flere norske forskningsmiljøer har tatt i bruk metoden for å utvikle blant annet matplanter som er mer motstandsdyktige mot sykdom, og steril oppdrettsfisk som ikke kan formere seg med villfisk hvis den rømmer.

– Det fins en enorm kraft i gensaksen, som angår oss alle. Den har ikke bare revolusjonert grunnvitenskapen, men også vekstforedlingen, og den kommer til å lede til nyskapende medisinske behandlinger, sier lederen i Nobelkomiteen for kjemi, Claes Gustafsson.

Kjemiprisen er tildelt 183 personer opp gjennom årene, og bare sju av disse har vært kvinner.

I fjor delte tre prisvinnere kjemiprisen for utviklingen av oppladbare litium-ion-batterier.

Hva er genterapi?

Genterapi er en måte å behandle kroppens arvestoff - DNA - for å styre produksjonen av proteiner. Genterapi kan derfor reparere gener som ikke fungerer, som fungerer på gal måte eller vi kan tilføre viktige gener som av ulike grunner ikke eksisterer hos dem som er syke.

Genterapi innebærer at genmateriale tilføres eller endres i en pasient, som oftest for å behandle sykdom. Hvis sykdommen skyldes en genfeil som gjør at det ikke produseres funksjonelt protein fra et bestemt gen, tilføres et nytt gen som kan produsere det manglende proteinet. Genet kan alternativt repareres med nyere genredigeringsmetoder som CRISPR Cas 9

I andre tilfeller kan sykdommen skyldes at et gen er overaktivt og/eller produserer proteiner som har mutasjoner som gjør dem giftige for cellene. I slike tilfeller kan genterapi brukes til å hindre at cellene lager skadelige mengder av proteinet. En tredje mulighet er å tilføre gener som gir cellene sykdomsbekjempende egenskaper. Ett eksempel er gener som gjør at immunceller gjenkjenner og dreper kreftceller.

Kilde: Bioteknologirådet

CRISPR er en genteknologisk metode der man gjør målrettede endringer i DNA i celler og organismer – såkalt genredigering. Om en celle har en "skrivefeil" i DNA-et, kan CRISPR brukes til å rette det opp. Foto: Getty Images
Powered by Labrador CMS