Beslutningsforum sier ja til Trodelvy og genterapi

Samtidig er det fire metoder som ikke kan innføres.

Beslutningsforum for nye metoder har i dag sagt ja til å godkjenne Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for kvalifiserte pasienter med metakromatisk leukodystrofi (MLD). MLD er en ekstremt sjelden, fremadskridende og dødelig sykdom som rammer nervesystemet.

Pasienter som lider av de sene infantile og tidlige juvenile formene har hittil ikke hatt andre behandlingsalternativer bortsett fra symtomlindrende behandling.

Libmeldy gis som en engangs intravenøs infusjon. Den er designet for å korrigere den genetiske årsaken til MLD ved å sette inn funksjonelle kopier av det defekte genet i pasientens egne stamceller tatt fra benmargen eller blodet.

Fornøyd og lettet

– Libmeldy har potensial til å, med en enkelt behandling, endre livene til alvorlig syke barn. Disse barna får nå livsutsikter til å leve normale liv. Dette er først og fremst en viktig beslutning for alle barn som blir rammet av MLD og deres familier. Vi er veldig fornøyde og lettet over at Beslutningsforum for nye metoder nå har sagt ja til å innføre denne behandlingen, sier Björn Skölving, daglig leder i Orchard Therapeutics i Norden, selskapet som står bak utviklingen av genterapien. Andre europeiske land som hittil også har godkjent denne behandlingen er Sverige, Tyskland, Storbritannia og Italia.

I Norge er det anslått at det fødes ett barn med MLD hvert eller annethvert år. Derfor etableres det ett behandlingssenter i Norden, lagt til Skånes universitetssykehus i Lund i Sverige. Senteret skal behandle pasienter fra alle de nordiske landene og blir det første nordiske senteret for genterapibehandling.

Tidlig diagnostisering og tidlig behandling er vesentlig for at disse barna skal unngå varig tap av motoriske og kognitive evner. Utfordringen i dag er at det ofte tar mange måneder og år før sykdommen oppdages. Ved å oppdage sykdommen ved nyfødtscreening, før symptomene oppstår, vil barn med MLD kunne få enda bedre behandlingseffekt.

– Derfor er det vesentlig at MLD snarest også inkluderes i nyfødtscreeningsprogrammet. Dette vil kunne gi livsendrende muligheter og spare familier for usikkerhet, redsel og fortvilelse, uttaler Skölving.

Inger Cathrine Bryne er administrerende direktør i Helse Vest RHF og leder av Beslutningsforum forteller at det blir det viktig å få denne sykdommen inn i nyfødtscreeningen, som avdekker sykdommer på nyfødte som ennå ikke har fått symptomer.

Nordiske prisforhandlinger

Godkjenningen fra Beslutningsforum bygger på felles nordiske prisforhandlinger – der Norge, Sverige, Danmark, Finland og Island forhandlet med Orchard Therapeutics. Som grunnlag for prisforhandlingene var det utarbeidet en metodevurdering av FINOSE – det nordiske samarbeidet for helseøkonomiske vurderinger.

– Legemidler for sjeldne sykdommer er noe Nye metoder jobber spesielt med i videreutviklingsarbeidet vårt. Her ser vi et oppløftende resultat av det gode samarbeidet vi har i Norden - gjennom FINOSE - ved at vi nå kan tilby Libmeldy til norske pasienter, sier Inger Cathrine Bryne.

Brystkreft

Behandling for brystkreftrammede, prostatakreft med spredning og personer med Crohns sykdom – tillegg til forebygging av hiv-smitte – ble også innført mandag.

På dagens møte var det fjerde gang Beslutningsforum vurderte om kvinner med uhelbredelig brystkreft skal få behandling med legemidlet Trodelvy. Saken har vært utredet i ett og et halvt år og er tilgjengelig i 15 europeiske land, deriblant Sverige, Finland, Skottland og England. Ellen Harris Utne har reagert sterkt på at Trodelvy ikke allerede er godkjent i Norge.

– Det er for oss uforståelig at man etter så lange forhandlinger fremdeles ikke klarer å komme til enighet. Det er en stor påkjenning for pasientene å vite at behandlingen, som kan forlenge livet, er i bruk i våre naboland, og samtidig skal man nektes å få den, sa styreleder Ellen Harris Utne i Brystkreftforeningen til HealthTalk før møtet. Vi kommer tilbake med et eget intervju med Utne.

Midlertidig innføring en mulighet

Sykehusinnkjøp gjenopptar forhandlingene om de fire legemidlene som ikke blir innført. Lungekreftlegemiddelet Amivantamab (Rybrevant) er en av dem.

– Vi har forsøkt å snu hver stein for å finne en løsning for å innføre Rybrevant, samtidig som vi ivaretar prioriteringskriteriene. Dessverre har vi ikke lykkes i å komme til enighet. Det er flere legemidler som kommer til beslutning basert på midlertidig godkjenning av EMA, og det er økt´oppmerksomhet på at dette må reflekteres i innføringsstrategien. Vi håper derfor at legemiddelfirmaene framover vil kunne ha midlertidig innføring som en del av sin prisstrategi, sier Bryne.