BMS nærmer seg EU-godkjenning av medisin mot arvelig hjertesykdom

Camzyos var étt av syv legemidler som EMAs komité for humanmedisin (CHMP) anbefalte godkjent under sitt april-møte.

Legemidlet kan ifølge BMS bli den første godkjente såkalte «cardiac myosin»-hemmeren i Europa som spesifikt målretter seg mot de underliggende årsakene til sykdommen. Nå avventer selskapet endelig avgjørelse fra Europakommisjonen, men i de aller fleste tilfeller blir EMA-anbefalte legemidler godkjente.

Møtte alle mål i to studier

Den positive uttalelsen baserer seg på effekt- og sikkerhetsresultater fra de to fase 3-studiene EXPLORER-HCM og VALOR-HCM, som evaluerte Camzyos versus placebo. Studiene møtte alle primære og sekundære endepunkt med statistisk signifikans. EXPLORER-HCM viste at Camzyos demonstrerte en klar behandlingseffekt, med klinisk meningsfulle forbedringer i treningskapasitet og symtomer, funksjonell status, og klinisk meningsfulle forbedringer på obstruksjon av blodstrøm ut av venstre hjerteventrikkel.

Fase 3-studien VALOR-HCM evaluerte Camzyos in pasienter med symptomatisk obstruktiv HCM, og som møtte kriteriene for såkalt septal reduksjonsterapi (SRT), og som ble henvist til invasiv prosedyre. Studien møtte statistisk signfikans på tvers av alle endepunkter, og viste verdifull forbedring på tvers av kardiovaskulære mål, som ledet til klinisk menignsfull reduksjon i behovet eller kvalifiserbarhet for SRT blant Camzyos-pasientene, versus placebo.

Ingen godkjente terapier

Roland Chen, Senior Vice President for kardiovaskulær utvikling i BMS, sier følgende i en kommentar.

– Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati kan være en hemmende og livsendrende hjertesykdom, som kan redusere fysisk funksjon og helhetlig velvære. Ofte går det i familien. For pasienter i EU finnes det ennå ingen godkjente terapier som målretter seg mot de underliggende årsakene til sykdommen, til tross for dens globale prevalens og hemmende symptomer, sier Chen.

Han sier videre at de blir oppmuntret av anbefalingen til EMA.

– Dette tar oss et skritt nærmere å kunne tilby pasienter i EU en «first-in-class»-behandling for obstruktiv HCM, og det styrker vår forpliktelse til å levere trqansformerende kardiovaskulære terapier til pasienter i hele verden, sier han.