Den første genterapien mot hemofili B er godkjent i USA
Food and Drug administration (FDA) har godkjent genterapien Hemgenix mot den arvelige blødersykdommen hemofili B. Prislappen er 35 millioner kroner per pasient.
Godkjenningen av Hemgenix gir leger i USA et nytt potensielt kurativt behandlingsalternativ for pasienter med alvorlig hemofili B. Dette er en sjelden blødningsforstyrrelse forårsaket av en genetisk mutasjon som hindrer kroppen i å produsere tilstrekkelige mengder av et koagulasjonsprotein kalt faktor IX. Behandlingen gjelder for voksne som bruker såkalt faktor IX-profylakse, har hatt livstruende blødninger eller har gjentatte alvorlige blødningsepisoder.
– Dagens godkjenning gir et nytt behandlingsalternativ for pasienter med hemofili B og representerer viktige fremskritt i utviklingen av innovative terapier for de som opplever en høy sykdomsbyrde assosiert med denne formen for hemofili, sa Peter Marks, direktør for FDAs Center for Biologics Evaluation and Research i en pressemelding.
Verdens dyreste
Hemgenix er en engangsbehandling. Det ble utviklet av det nederlandske bioteknologiselskapet UniQure og vil bli markedsført av CSL Behring, et australsk legemiddelselskap. Hemgenix vil koste 35 millioner kroner (3,5 millioner dollar), noe som gjør det til det dyreste legemidlet som er godkjent av FDA til dags dato.
Hemgenix gis som en enkeltdose ved infusjon. Genterapien bruker et konstruert virus for å levere en funksjonell kopi av genet som koder for faktor IX. Når det er satt inn, instruerer erstatningsgenet cellene til å produsere faktor IX på egen hånd, som igjen hjelper kroppen med å kontrollere blødninger. For tiden mottar personer som lever med hemofili B regelmessige intravenøse infusjoner av faktor IX, som i USA koster omtrent 5,5-7,5 millioner kroner årlig.
Spår kostnadsbesparelser
- Vi er sikre på at prisen på Hemgenix vil generere betydelige kostnadsbesparelser for det totale helsevesenet og betydelig redusere den økonomiske byrden av hemofili B ved å redusere årlige blødningsrater, redusere eller eliminere profylaktisk behandling og generere forhøyede FIX-nivåer som varer i årevis, sier adm.dir. Paul Perreault i CSL Behring som skal markedsføre genterapien.
FDAs avgjørelse bygger på to studier der 57 voksne menn i alderen 18 til 75 ble inkludert. Deltakerne hadde alvorlig eller moderat alvorlig hemofili. Effektiviteten ble bestemt basert på reduksjoner i menns årlige blødningsfrekvens. I en av studiene hadde forsøkspersoner økte faktor IX-aktivitetsnivåer, redusert behov for rutinemessig faktor IX-erstatningsprofylakse og 54 prosent reduksjon i årlige blødningsrater sammenlignet med baseline.