FDA sier nei til BioMarins genterapi mot hemofili - etterspør mer data om varighet

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) var ventet å sette en ny rekord som verdens dyreste legemiddel og ta tetplassen fra Novartis genterapi Zolgensma som er en engangsbehandling av spinal muskelatrofi (SMA). Listeprisen på Zolgensma er 2,1 millioner dollar per pasientbehandling.

Roctavian var ventet å koste 3 millioner dollar for én behandling, og dette har fått debatten om hvordan man skal verdsette en en kurativ medisin til å blusse opp igjen.

Flere genterapier er under utvikling

BioMarins behandling er en av tre genterapier for hemofili A som er under utvikling. Roche og Pfizer som har gått i partnerskap med Sangamo Therapeutics jobber med lignende engangsterapier. Hver av dem er ett år eller mer borte fra å sende inn sin søknad til FDA.

Faller på børsen

BioMarins aksjer falt 20 prosent i begynnelsen av onsdagshandelen etter at FDA nektet å godkjenne hemofili A-genterapien. I en pressemelding sier BioMarin at de vil samarbeide med FDA for å avklare hva som skal til for å kunne få en godkjenning på et senere tidspunkt.

FDA er usikker på om effekten avtar over tid

BioMarins genterapi fungerer ved å reparere en arvelig defekt som hindrer pasienter i å produsere et protein som heter Faktor VIII, som er en av koagulasjonsfaktorene som bidrar til at blodet koagulerer. Men Roctavians forbedringer av faktor VIII ser ut til å avta over tid.

I et brev til BioMarin anbefaler FDA at selskapet fullfører sin pågående fase 3-studie og sender inn to-års oppfølgingsdata for sikkerhet og effekt på alle studiedeltakerne. FDA sier at forskjellene mellom en fase 1/2 studie og fase 3-studien gjør at byrået ikke fester lit til resultatene fra 1/2-studien.

Gir ikke opp

Fase 3-studien ble fulltegnet i november i fjor, men den siste pasienten vil ikke ha fullført to-års oppfølging før november 2021. En ny FDA-vurdering av en oppdatert søknad vil dermed først kunne skje tidligst i 2022.

Vi står fast på vår forpliktelse til hemofili-pasientene og til å bringe frem den første genterapien for hemofili A, sier styreleder og administrerende direktør i BioMarin Jean-Jacques Bienaimé. - Vi er overrasket og skuffet over at FDA introduserte nye forventninger for første gang i sitt avslagsbrev. Vi er sikre på at Roctavian har et potensiale til å omdefinere behandlingsregimet for personer med hemofili A, sier han.