Ny hemofili-indikasjon i EU for bispesifikt antistoff fra Roche

Legemidlet er allerede EU-godkjent som behandling av alvorlig hemofili A og B, og denne siste godkjenningen vil ifølge en pressemelding fra Roche gi pasienter med moderat hemofili A et effektivt og tilgjengelig forebyggende behandlingsmulighet.

Moderate til alvorlige blødninger

Hemofili er en såkalt arvelig blødersykdom, og ifølge NHI.no kan omfanget av symptomer varierere stort fra pasient til pasient, og det er avhengig av graden av sykdommen. Det er i hovedsak kun gutter/menn som får denne sykdommen, men jenter/kvinner hovedsakelig kun er bærere av det arvelige genet som forårsaker sykdommen. Symptomene på sykdommen er blødninger i ulik grad.

Emicizumab er et såkalt bispesifikt faktor IXa- og faktor X-rettet antistoff. Det er designet for å bringe sammen faktor IXa og faktor X, som er proteiner som er involvert i den naturlige koaguleringskaskaden. Disse sørger for å gjenopprette koaguleringsprosessen hos personer med hemofili A. Det er et forebyggende legemiddel som gis som injeksjon subkutant (under huden) enten hver uke, annenhver uke eller hver fjerde uke. Antistoffet ble utviklet av selskapet Chugai, og utvikles videre i en global setting i samarbeid med Roche og Genentech.

Godkjenningen baserer seg på resultater fra fase 3-studien Haven 6, der emicizumab demonstrerte effektiv blødningskontroll og en gunstig sikkerhetsprofil for personer med ikke-alvorlig hemofili A uten faktor VII-hemmere, der profylakse var klinisk indikert. Godkjenningen baserte seg også på «real world data», altså kliniske data fra bruk av legmidlet utenfor kliniske studier.

Kan forårsake irreversible leddskader

Levi Garraway, medisinsk direktør og sjef for global produktutvikling i Roche, sier i en uttalelse fra selskapet at de ønsker avgjørelsen fra EU-kommisjonen velkommen.

– Også moderat sykdom kan produsere blødninger som kan forårsake irreversible leddskader og påvirke livskvaliteten. Når vi nå ser at Hemlibras fordeler kan nå en bredere populasjon, holder vi oss forpliktet til å finne ut av hvordan Hemlibra kan hjelpe enda flere personer med hemofili A til å leve et blødningsfritt liv, sier han.

Legemidlet har både fått ja og nei til innføring i det offentlige helsevesenet i Norge. Allerede i desember 2018 ble det besluttet innført av Beslutningsforum for behandling av pasienter med hemofili A og som har utviklet inhibitorer (antistoffer). Både i 2020 og i 2022 ble antistoffet ikke innført som rutineprofylakse ved hemofili A uten antistoff mot faktor VIII. Begrunnelsen var begge gangene for høy pris.