Legemidler og biotek
Ny studie bekrefter effekten av risdiplam - Roche gjør seg klar til SMA-duell mot Biogen og Novartis
Roche gikk i dag ut med positive resultater fra en studie som evaluerer effekten av legemidlet risdiplam for spedbarn mellom 1-7 måneder som har den dødelige sykdommen spinal muskelatrofi (SMA).
De positive resultatene er svært gode nyheter for Roche og kommer bare måneder før de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) skal beslutte om de skal godkjenne risdiplam. Det er ventet at med en FDA-godkjenning vil det ikke ta lang tid før Roche får en tilsvarende godkjenning fra de Europeiske legemiddelmyndighetene (EMA) og dermed også i Norge.
Roches studie av 41 pasienter målte om spedbarna kunne sitte uavhengig i minst 5 sekunder etter 12 måneders behandling.
FIREFISH-studien viste statistisk signifikante og klinisk relevante forbedringer i det primære endepunktet, som altså var andelen barn som kunne sitte uten støtte i minst fem sekunder etter behandling i 12 måneder.
- Denne store, globale studien bekrefter effekten av risdiplam i en pasientpopulasjon som er vanskelig å behandle, blant annet spedbarn der sykdommen allerede hadde utviklet seg betydelig før behandlingsstart. Det er svært gledelig at begge de kliniske studiene der det nå foreligger resultater har møtt sine primære endepunkter. Dette er pasienter med en svært alvorlig sykdom, som trenger flere og bedre behandlingsalternativer, sier Karsten Bruins Slot, medisinsk direktør i Roche Norge.
Roche håper nå at risdiplam kan bli standardbehandlingen for pasienter med mindre akutte former for SMA som opptrer måneder etter fødselen.
Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, arvelig, progressiv nevromuskulær sykdom som gir muskelatrofi og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Det er den vanligste genetiske årsaken til dødelighet blant nyfødte, og en av de vanligste sjeldne sykdommene.
Les også: Novartis' nye genterapi til 18,5 millioner kroner er verdens dyreste legemiddel
Skal konkurrere mot verdens dyreste legemiddel
Med en FDA-godkjenning vil risdiplam bli det tredje nye SMA-legemidlet som kommer på markedet på like mange år der Biogen med Spinraza og Novartis med Zolgensma allerede er godkjent og har fått en forsprang. Det vakte oppsikt da Novartis i USA valgte å prise Zolgensma til 18,5 millioner kroner for sin engangsbehandling som med dette er verdens dyreste legemiddel. Novartis begrunner den høye prisen med at den har bedre effekt og er billigere enn dagens beste behandlingsregime - legemidlet Spinraza fra Biogen. Zolgensma er ennå ikke godkjent i Norge.
Vil søke godkjenning i EU og Norge
Resultatene fra denne studien vil, sammen med resultatene fra SUNFISH-studien som presenteres om to uker på SMA Europe i Paris, inngå i Roches søknad om regulatorisk godkjenning av risdiplam i EU og Norge. Ved regulatorisk godkjenning, vil legemidlet gå gjennom en vurdering i systemet for nye metoder for beslutning om innføring i Norge. Det har til nå ikke vært registrert bivirkninger som har ført til at personer har trukket seg fra risdiplam-studiene.
Risdiplam studeres i et bredt klinisk utviklingsprogram i SMA, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger. Studiepopulasjonen representerer et bredt spekter av mennesker som lever med sykdommen. Risdiplam studeres i totalt fire studier: FIREFISH (SMA type 1) og SUNFISH (SMA type 2 og 3) er de to studiene som vil danne grunnlaget for søknad om markedsføringstillatelse. I tillegg studeres risdiplam i studiene JEWELFISH (pasienter som tidligere har mottatt annen behandling) og RAINBOWFISH (nyfødte barn med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer)
