Beslutningsforum innfører behandling for livmorkreft og svært sjeldent syndrom

Beslutningsforum innførte mandag immunterapien Jemperli (dostarlimab) til pasienter med kreft i livmoren, såkalt endometriekreft, der kreften er avansert eller tilbakevendende.

– Jemperli er en immunterapi, og erfaring fra andre terapiområder viser at pasienter tåler dette bedre enn kjemoterapi som frem til i dag har vært standardbehandlingen. Det er flest kvinner over 60 år som rammes av livmorkreft. Behandlingen kan brukes fra 1. mars, forteller Inger Catrine Bryne som er administrerende direktør i Helse Vest og leder for Beslutningsforum.

Inntil nå har bruk av PD-1-hemmer som monoterapi ikke vært tilgjengelig for endometriekreft og det har ikke vært etablert klinisk standard for behandling for denne pasientgruppen. Med godkjenningen i dag vil Jemperli i monoterapi kunne brukes i behandlingen av voksne pasienter med tilbakevendende eller fremskreden dMMR /MSI-H (mismatch repair deficient/microsatelite instability high) endometriekreft som har utviklet seg under eller etter tidligere behandling med et platinaholdig regime.

- Vi i GSK er veldig glade for at Beslutningsforum i dag har godkjent bruk av dostarlimab for behandling av endometriekreft, som første PD-1 hemmer. GSK har fokus på å gjøre nye behandlingsalternativer tilgjengelig for pasienter med alvorlige kreftsykdommer, og beslutningen i dag er enda et viktig skritt i denne retningen” sier medisinsk direktør Eirik Quamme Bergan.

Metodevurderingen tok over ett år

Jemperli aktiverer T-cellene slik at de bekjemper kreften. Svulster med dMMR/MSI-H har økt mutasjonsgrad, noe som gjør disse svulstene mer sannsynlig til å svare på anti-PD-1- eller anti-PD-L1-behandling. Legemiddelverket anslår at maksimalt 86 pasienter per år kan kvalifisere for å starte opp behandling med Jemperli.

En av studiene som Legemiddelverket har vurdert i sin metodevurdering er RUBY-studien som HealthTalk tidligere har omtalt. RUBY er en randomisert, dobbeltblindet fase 3-studie med Jemperli i kombinasjon med kjemoterapi (karboplatin + paklitaksel) versus kjemoterapi alene.

Studien viser at Jemperli gitt sammen med kjemoterapi øker den progresjonsfrie overlevelsen hos kvinner med avansert eller tilbakevendende endometriekreft.

Behandlingen fikk betinget markedsføringstillatelse (MT) 21. april 2021. Produsenten GSK leverte inn dokumentasjon til metodevurdering 28. oktober 2021. Metodevurderingen ble avsluttet 11. november 2022 og tok dermed i overkant av 1 år.

Fire pasienter i Norge

En av metodene som også innføres er legemiddelet Myalepta (metreleptin). Legemidlet brukes som tillegg til kostholdet hos pasienter med medfødt generalisert lipodystrofi, også kjent som det alvorlige og svært sjeldne Berardinelli-Seip-syndromet. Personer med syndromet kan ikke lagre fett i underhuden, og fettet lagrer seg i stedet i indre organer.

Dette er andre gang dette legemidlet er oppe til vurdering i Beslutningsforum i mai i fjor. Da ble det et avslag fordi prisen var for høy i forhold til den dokumenterte nytten. Nå er det gjennomført nye prisforhandlinger med Amryt Pharmaceuticals, som har redusert prisen tilstrekkelig til at Beslutningsforum denne gang konkluderer med at legemidlet er kostnadseffektivt for generalisert lipodystrofi.

– Vi er tilfreds med at vi har kommet fram til en avtale om legemiddelet metreleptin (Myalepta) for pasienter med medfødt generalisert lipodystrofi. Denne saken faller innenfor rammene av ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, sier administrerende direktør i Helse Vest RHF og leder av Beslutningsforum, Inger Cathrine Bryne.

Saken inneholder to beslutninger – en for generalisert lipodystrofi og en for partiell lipodystrofi.

– Vi vet flere har ventet på at denne behandlingen skal bli tilgjengelig, og aktørene i Nye metodersystemet har gjort en god innsats for å få det til. Samtidig som vi nå innfører dette for generalisert lipodystrofi, innfører vi ikke for partiell lipodystrofi. Grunnen er at helsegevinst og absolutt prognosetap er lavere for disse pasientene, sier Bryne.

Legemiddelverket opplyser at det i dag finnes fire pasienter i Norge med generalisert lipodystrofi. Listeprisen for et års behandling med til legemidlet er om lag 4 millioner kroner, men produsenten har i forhandlinger med Sykehusinnkjøp gitt en rabatt.

Kreft i magesekken

Beslutningsforum sa også ja til å innføre immunterapien Opdivo (nivolumab) i kombinasjon med kjemoterapi som førstelinjebehandling av pasienter med HER2-negativ avansert adenokarsinom i magesekken magemunnen eller spiserøret.

Ifølge kliniske eksperter som Legemiddelverket har vært i kontakt under arbeidet med metodevurderingen er 50-80 pasienter er aktuelle for denne behandlingen årlig.

Beslutningsforums godkjenning baserer seg på positive resultater fra fase 3-studien CheckMate -649.

Resultatene fra studien som inkluderte en biomarkørselektert pasientpopulasjon, viser en forbedret totaloverlevelse og progresjonsfri overlevelse med kombinasjonsbehandlingen sammenlignet med cellegift alene, som lenge har vært standardbehandling. Median totaloverlevelse var 14,4 måneder for pasienter som ble behandlet med Opdivo pluss kjemoterapi sammenlignet med 11,1 måneder for kjemoterapi alene. Kombinasjonen reduserte risikoen for å dø med 31 prosent (hazard ratio: 0,69).

Legemiddelverkets metodevurderingen tok nesten ett år. Kombinasjonsbehandlingen fikk markedsføringstillatelse i Europa 19. oktober 2021. Produsenten Bristol Myers Squibb leverte inn nødvendige data til metodevurderingen 20. desember 2021. Legemiddelverket ferdigstilte sin metodevurdering et knapt år senere - 29. november 2022.

Disse fikk nei

I tillegg til avslaget på indikasjonen partiell lipodystrofi ble det nei til Velmanase alfa (Lamzede) til behandling av ikke-nevrologiske manifestasjoner hos pasienter med mild til moderat alfa-mannosidose. Det ble også nei til Subutex, depotinjeksjonsvæske (buprenorfin) til behandling av ved opioidavhengighet. – Prisen for legemidlet er for høy. Det er ikke dokumentert eventuelle fordeler ved Subutex depotinjeksjonsvæske som kan tilsi at dette preparatet kan ha en høyere pris enn andre godkjente behandlingsalternativer til substitusjonsbehandling ved opioidavhengighet, skriver Beslutningsforum i sin begrunnelse. .