Lang ventetid på nye legemidler - men nå tror Legemiddelverket på bedring

HealthTalk har gått gjennom den siste oversikten fra Legemiddelverket som er oppdatert den 14. oktober. Den viser at metodevurderingene som etaten lager har blitt en trang flaskehals i de nye legemidlenes vei frem til pasientene.

I metodevurderingene vurderer legemiddelverket om kostnadene av et legemiddel står i rimelig forhold til nytten og sykdommens alvorlighet. Dette - ofte omfangsrike dokumentet - er det mest sentrale grunnlaget til Beslutningsforum, som til syvende og sist avgjør om legemidlet skal tas i bruk i spesialisthelsetjenesten.

Det er legemiddelprodusentene som sender inn sentrale deler av dokumentasjonen og utarbeider nødvendige analyser, mens Legemiddelverket gjennomfører selve metodevurderingen innenfor en selvpålagt frist på 180 dager.

Kritisk

- Som også myndighetene selv har erkjent nå er køen hos Legemiddelverket kritisk. Når legemiddelselskapene har sendt inn dokumentasjon blir sakene liggende i opptil 6-12 måneder uten at noen tar i de. Dette forsinker befolkningens tilgang til nye innovative legemidler, sier seniorrådgiver Katrine Bryne i Legemiddelindustrien.

I mai dokumenterte HealthTalk at 8 legemidler hadde ventet lengre enn 180 dager på å bli metodevurdert. I oktober er dette tallet 12.

På listen over medisiner som har venter lengre enn 180 dager på å bli metodevurdert er legemidler mot blant annet livstruende sykdommer som myelomatose, ofte kalt beinmargkreft (Darzalex), lungekreft (Lumykras) og tarmkreft (Opdivo/Yervoy).

Men det tar ikke bare lang tid å få startert metodevurderingene. Når den endelig starter tar det ofte mye lengre tid enn Legemiddelverkets selvpålagte frist på 180 dager.

Kapasitetsutfordringer

Einar Andreassen er fungerende områdedirektør for metodevurdering og refusjon i Statens legemiddelverk. Han forteller at Legemiddelverket ikke er fornøyd med at de bruker lang tid på å starte metodevurderingene og å gjennomføre dem.

Han forklarer at hovedproblemet er en kraftig økning over flere år i antall legemidler som skal metodevurderes samtidig som det er stor konkurranse om helseøkonomer som utgjør den viktigste kompetansen til de som gjør metodevurderingene.

Du kan se hele intervjuet med Einar Andreassen her:

- Det har vært en gradvis økning i antall saker som har medført at vi ikke klarer å håndtere dette fortløpende. Derfor har vi dessverre bygget opp kø, sier han. For selv om Legemiddelverket lager flere metodevurderinger enn tidligere, så har køen økt av nye legemidler raskere enn Legemiddelverket har klart å holde unna.

- Når det oppstår kø av legemidler som skal metodevurderes, må vi prioritere hvilke legemidler som er viktigst for pasientene. Vi prioriterer derfor de legemidlene som gir størst behandlingsnytte eller legemidler som behandler de mest alvorlige sykdommene, sier Andreassen og legger til: Vi har mange saker som vi prioriterer mellom. Det tar nå lenger tid før saksbehandlingen starter, men kortere tid enn før når den først har startet opp.

Stor pågang

Men til tross for streng prioritering, viser det seg nå at mange legemidler for behandling av svært alvorlige sykdommer faktisk står i kø for å få saksbehandler og bli metodevurdert hos Legemiddelverket. Enda flere viktige legemidler har oversittet Legemiddelverkets selvpålagte saksbehandlingstid på 180 dager.

- Vi har dessverre saker i kø på grunn av stor pågang. Vi har hatt en jevn økning de siste årene og aldri hatt så mange oppdrag som nå, sier Einar Andreassen.

I 2015 utarbeidet Legemiddelverket 13 metodevurderinger for Beslutningsforum. I 2021 hadde tallet vokst til 67. Men antallet metodevurderinger som ble bestilt av Nye metoder var 108, og som figuren under viser, klarer ikke etaten å holde tritt. Det er et stadig større sprik mellom bestilte metodevurderinger og leverte metodevurderinger. Nesten halvparten av metodevurderingene gjelder kreftlegemidler.

Han mener imidlertid at en del av tiden det tar å få ferdig metodevurderingene skyldes at legemiddelfirmaene er for sene med å levere inn tilstrekkelig dokumentasjon. - De siste årene har det vært 165 saker hvor vi har ventet eller venter på dokumentasjon. 12 saker fra 2017, 21 saker fra 2018, 17 saker fra 2019 og 17 saker fra 2020. Noen av legemidlene som venter på metodevurdering har i dag stor omsetning og er betalt av sykehusene, sier han.

Flere legemidler og nye indikasjoner

Og ingenting tilsier at etterspørselen etter metodevurderinger vil gå ned. Antallet nye legemidler og nye indikasjoner øker år for år. Ifølge EMA - Det europeiske legemiddelverket - ble det i 2021 godkjent 53 nye virkestoffer som er en fordobling siden 2016. I tillegg kom det i 2021 ikke færre enn 89 indikasjonsutvidelser. Legemiddelverket mener at metodevurderinger av multiple indikasjoner for ett virkestoff vil øke i omfang i tiden fremover. Det søkes om markedsføringstillatelse for mer enn ti, og noen ganger 20, terapeutiske indikasjoner for ett og samme virkestoff. Tidligere var det eksepsjonelt å motta mer enn fem. Trenden er spesielt tydelig innen kreftlegemidler.

Les også: Denne immunterapien har flest godkjenninger i Beslutningsforum

Norges største legemiddel mål i omsetning - immunterapien Keytruda - har for eksempel hele 22 markedsføringstillatelser der 16 har fått refusjon fra Beslutningsforum.

EMA godkjenner dessuten flere legemidler gjennom såkalte betingede markedsføringstillatelser. Dette er legemidler som gis godkjenning basert på mindre omfattende data enn det som normalt kreves.

Ufullstendig datagrunnlag bidrar til at Legemiddelverket bruker mer ressurser på å forsøke å beregne en kostnad-nytte-brøk (ICER) og kartlegge usikkerhet. Metodevurdering er en grundig og kompleks analyse som tar tid i utgangspunktet og særlig når firmaenes dokumentasjon fra de kliniske studiene er sparsom, sier Einar Andreassen.

Sammen med sykehusene jobber vi for å forbedre vårt felles arbeid med å gi norske pasienter raskere tilgang til nye legemidler, forteller han.

- Veldig lang ventetid

Overlege Fredrik Schjesvold leder Oslo myelomatosesenter ved Rikshospitalet - et studiesenter for benmargskreft - forteller at det er mange metodevurderinger som tar lang tid innenfor myelomatosefeltet.

- Vi venter på ferdigstilling flere metodevurderinger, ikke minst på de som dreier som om legemidler som kan tilbys pasienter i sistelinjen - der det i dag ikke finnes noen effektive behandlinger - der alt er prøvd. Her ligger det inne to spennende medikamenter; CAR-T celletarapien cilta cel og det bispesifikke antistoffet teclistamab som er en form for immunterapi. Begge legemidlene har studier med svært gode resultater. Vi håper på at disse legemidlene vil kunne komme opp til vedtak i Beslutningsforum i løpet av et års tid. Det er veldig lang ventetid. De er allerede tatt i bruk i flere land, og som vanlig er utålmodige og synes det tar lang til å innføre legemidler her til lands i forhold til andre land, sier Schjesvold.

Les også:Grønt lys for CAR-T behandling av benmargskreft i EU. Men vil Beslutningsforum si ja?

- Hvor viktig er denne typen behandling for pasienter med myelomatose?

- Jeg tror dette er de aller viktigste behandlingsmulighetene. Pasientene aksepterer til en viss grad - men selvsagt i varierende grad - at man ikke alltid får den beste behandlingen som er tilgjengelig. Men når det kommer til det punkter der alternativet er ingenting, så er det mye mer prekært for pasientene. Det er vanskelig å møte pasientene som har kommet så langt i behandlingen at alt er prøvd, når det finnes gode behandlinger som vi venter på skal bli godkjent av Besliutningsforum, sier han.

Han forteller Det bispesifikke antistoffet teclistamab har en progresjonsfri overlevelse - at kreften ikke har begynt å vokse igjen - på litt under ett år, mens det vanlige er at nye medikamenter i sene behandlingslinjer har progresjonsfri overlevelse på bare 3-4 måneder. Dette er et legemiddel som er såkalt hyllevare og som derfor i motsetning til CAR-T ikke trenger å tilpasses hver enkelt pasient. CAR-T behandlingen cilta cel har en progresjonsfri overlevelse på over to år, men denne vil bli aktuell bare for et fåtall pasienter på grunn av ressursbruken i sykehusene og hos legemiddelfirmaene siden den må produseres for hver enkelt pasient, forteller Schjesvold.

Tror tiden kan gå ned

Men nå tror Andreassen at tiden det tar å starte og gjennomføre metodevurderinger kan gå ned. For i i begynnelsen av oktober overleverte de fire regionale helseforetakene i samarbeid med Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet, Sykehusinnkjøp HF og Helsedirektoratet en rapport til helseministeren med forslag som skal redusere tiden det tar å innføre legemidler i spesialisthelsetjenesten.

Rapporten foreslår blant annet at bestilling av metodevurdering først gjøres etter anmodning fra produsenten av legemidlet. Bestillerforum vil deretter vurdere om det skal gjennomføres en metodevurdering, samt nivå på denne. Det skal også innføres et forenklet godkjenningsløp for immunterapier som Keytruda (PD1- og PD-L1-hemmere) slik at nye legemidler og nye indikasjoner ikke trenger å gjennomgå en metodevurdering, men kan innføres så snart markedsføringstillatelse foreligger. Da vil antall saker bli færre og vi kan bruke ressursene våre på de sakene der det virkelig er behov for en grundig vurdering, sier Andreassen.

- Urovekkende

En rapport fra analyseselskapet IQVIA, har utført på oppdrag fra den internasjonale legemiddelindustrien (EFPIA) viser at tiden det tar å innføre et sykehuslegemiddel i Norge øker, fra 403 dager i 2020, til 445 i fjor. I Danmark tar det 176 dager. Raporten viser også:

• 40 % av alle nye legemidler i perioden 2015-2020 er ikke tilgjengelig i Norge i dag, dette er en forverring fra i fjor da tallet var 30 %.

• Tidsbruken gjennom systemet for Nye metoder øker: fra 403 dager til 445 dager per legemiddel. Norske pasienter får senere ta i bruk nye innovasjoner, ofte 3-4 år etter godkjenning av Det europeiske legemiddelverket.

• 50 % av produktene som ikke er tilgjengelig i Norge er legemidler innen kreft og sjeldne sykdommer

• Det er også en økende utvikling i at norske pasienter betaler selv for legemidler som ikke er godkjent i Beslutningsforum. Hele 57 % av nye sykehuslegemidler tas i bruk privat før de har blitt godkjent for offentlig finansiering. Det er en økning fra 52% i fjorårets rapport.

- Denne rapporten sammenholdt med at mange legemidler nå står i kø for å bli metodevurdert og at selve metodevurderingene tar svært lang tid, er en urovekkende utvikling. Dette er betraktelig lenger enn de andre nordiske land, sier Karoline Knutsen som er seniorrådgiver i LMI.

Du kan se intervjuet med Karoline Knutsen og Katrine Bryne her.

Nå frykter LMI at tallene kan være enda høyere.

- Vi har fått ganske mange henvendelser fra våre medlemsbedrifter det siste året der de forteller at de har sendt inn komplett dokumentasjon til Legemiddelverket, men at legemidlet likevel ikke har fått tildelt en saksbehandler, og da vises ikke det på statistikken, for klokken hos Legemiddelverket starter først når en saksbehandler er blitt tildelt. Samtidig får legemiddelfirmaene kritikk fra Legemiddelverket at de mangler dokumentasjon. Det synes vi er urimelig for her har selskapene gjort sitt, de har vært tidlig ute og sendt inn dokumentasjon for å sikre en rask metodevurdering og hurtig tilgang, sier Karoline Knutsen. - Industrien har ingen incentiver til å forsinke prosessen frem mot en refusjon av legemidlet, legger Katrine Bryne til.

De to rådgiverne har i likhet med Einar Andreassen tro på at tiltakene i statusrapporten som nå er overlevert helseminister Ingvild Kjerkol kan få ned saksbehandlingstiden. Det sentrale er at Legemiddelverket får fokusere tiden på færre legemidler.

- Det gjøres dessverre ganske mange unødvendige metodevarsler og bestillinger, så vi støtter forslaget om at bestilling av metodevurdering gjøres etter anmodning fra legemiddelprodusenten og at det blir en bedre dialog om hvilken dokumentasjon som må leveres fra industrien. Også forslaget om et forenklet godkjenningsløp for immunterapier støtter vi, sier Knutsen. Hun understreker imidlertid at det fortsatt er for tidlig å si hvordan disse tiltakene konkret vil slå ut og at det er sentralt at myndighetene fremover har en god dialog med legemiddelindustrien om hvordan tiltakene konkret settes ut i livet.

Einar Andreassen mener at tallene fra Danmark i IQVIA-rapporten er misvisende. I en e-post til HealthTalk skriver han: “De viser når legemidlene er tilgjengelig i apotek og kan tas i bruk av pasienter som kan betale selv. De norske tallene, derimot, viser når de samme legemidlene er tilgjengelige og offentlig finansiert for alle norske pasienter. Realiteten er at vi ikke vet hvor lenge danske pasienter må vente, men vi vet at det er vesentlig lenger enn tallene EFPIA-rapporten gjengir. Danskene evaluerer nå systemet sitt.

Tenkte du på noe spesielt da du leste denne saken? Eller har du tips om noe annet vi bør skrive om? Send meg gjerne en mail på hans@healthtalk.no