Legemidler og biotek
De nordiske landene skal forhandle pris på genterapien Zynteglo
For første gang skal de nordiske landene gjennomføre felles prisforhandlinger om et nytt legemiddel. Målet er å oppnå rask og lik tilgang for pasienter til legemiddelet.
De nordiske landene tester dermed ut forhandlingsmodellen som lenge har vært diskutert - om en felles nordisk prisforhandling vil gi en lavere pris på nye og avanserte legemidler enn når landene forhandler hver for seg.
Danmark, Finland, Island, Norge og Sverige har invitert legemiddelselskapet BlueBird Bio, som markedsfører Zynteglo, til en felles forhandling for de nordiske landene. Zynteglo blir dermed det første nye legemiddel hvor det samarbeides om en felles nordisk forhandling.
Maksimalprisen for Zynteglo skal være om lag 17 millioner kroner for en engangsbehandling. Målet er å få prisen betydelig under dette nivået og dermed øke muligheten for å kunne tilby behandlingen til pasienter i de nordiske landene.
Beslutningsforum har det endelige ordet
En representant fra hvert land deltar i forhandlingene, som forventes å bli innledet i juni. Hensikten er å ha felles vilkår og betingelser for Danmark, Finland, Island, Norge og Sverige. Det vil så være opp til hvert land å avgjøre om behandlingen skal innføres i helsetjenesten.
Det er bestilt en metodevurdering gjennom Nye metoder og saken vil på vanlig måte komme til beslutning i Beslutningsforum. Beslutningsforum kommer derfor, som i alle andre saker, til å fatte beslutning om metoden skal innføres eller ikke. Beslutningen vil basere seg på blant annet resultatet av den nordiske forhandlingen og den helseøkonomiske vurderingen fra Finose og Statens legemiddelverk/Nye metoder.
Sjelden blodsykdom
Zynteglo er en genterapi mot den sjeldne og arvelige blodsykdommen beta-thalassemi. Årsaken til sykdommen er en skade i et av genene som lager hemoglobin. Hemoglobin er det stoffet som sørger for oksygentransporten i blodet, og når hemoglobinnivået er lavt, sier vi at personen har anemi. Ved alvorlig talassemi er det helt nødvendig med hyppige, regelmessige blodoverføringer. Denne behandlingen må fortsette livet ut.
Genterapin Zynteglo reparerer pasientens blodbyggende stamceller in vitro og føres deretter tilbake i pasienten. Deretter vil pasienten selv produsere tilstrekkelig med hemoglobin slik at han klarer seg uten transfusjoner eller i det minste med færre transfusjoner.
I en klinisk studie trengte ikke 20 av 24 pasienter lenger blodtransfusjoner etter behandlingen og hos de andre ble behovet for transfusjoner redusert. Det er imidlertid usikkert om behandlingseffekten varer livet ut slik produsenten av Zynteglo påstår.
