Beslutningsforum: Nytt legemiddel for benmargskreft godkjent - Engasjement fra pasienter og leger var sentralt

Det sier legemiddelfirmaet Takeda sin medisinske direktør Mohsen Zangani.

Ninlaro (ixazomib) fikk markedsføringstillatelse i Norge så langt tilbake som november 2016. Det tok tre år og 1 måned fra Ninlaro fikk markedsføringstillatelse til det ble godkjent av Beslutningsforum slik at norske pasienter kan ta det i bruk på norske offentlige sykehus.

Beslutningsforum sa nei til Ninlaro to ganger. Første gang var i desember 2017, andre gang var i mars 2019. Men på mandag denne uken ga Beslutningsforum endelig tommelen opp.

Lavere pris og høyt engasjement

Slik utdyper Mohsen Zangani hvorfor myelomatoselegemidlet Ninlaro endelig fikk ja fra Beslutningsforum.

- Det er en kombinasjon av flere ting. For det første kom vi med en bedre pris og bedre dokumentasjon på effekt. Men det er klart at ikke minst interessen og engasjementet som har vært rundt Ninlaro fra pasienter, pårørende og legene har vært viktig for at vi nå fikk godkjenning i Beslutningsforum. Dette viser at det er et sterkt behov for medikamentet, sier han.

- Ninlaro er for lenge siden tatt i bruk i Sverige, Danmark og Finland og jeg tror at også dette gjorde det krevende å si nei til Ninlaro for tredje gang, sier Zangani.

Myelomatose eller benmargskreft, er en sykdom som det ikke finnes en kur for. Ninlaro hindrer at sykdommen utvikler seg og mange pasienter og leger mente at det var helt urimelig at Norge skulle være det eneste landet i Norden som ikke ville ta i bruk Ninlaro.

- For legene er det viktig å ha flest mulig verktøy i verktøykassa. Fagmiljøet ser en stor fordel i at Ninlaro gis i tablettform. Dette er en stor praktisk fordel. Det er slitsomt, særlig for pasienter med lang reisevei, å dra til behandling to ganger i uken. Det finnes fra før to medikamenter i den samme gruppen, men disse gis enten intravenøst eller subkutant, sier Zangani.

Blodkreftforeningen: Behandlingstiden er katastrofal

Olav Ljøsne er leder i Blodkreftforeningen, og har lenge jobbet for at Ninlaro skal bli godkjent. – Jeg er selvsagt glad for at Ninlaro endelig ble godkjent. Behandlingsmulighetene for våre pasienter er begrensede, og ofte blir pasientene resistente etter kort tid, som krever flere og størst mulig utvalg av medisiner, sier Ljøsne til Healthtalk. Han er mener at Nye metoder og Beslutningsforum generelt og i Ninlaro-saken spesielt bruker alt for lang tid, sier Ljøsne. – Ved benmargskreft er det hovedsakelig medisiner som gjelder. Kirurgi er ikke et alternativ og stråling brukes i liten grad. Derfor er medisiner som kan forbedre behandlingen av pasientene og overlevelsen et utrolig viktig, sier Olav Ljøsne.

Norge er en sinke

Mohsen Zangani mener at kravene som Beslutningsforum og Legemiddelverket stiller til data og helseøkonomiske analyser kan bli et problem, fordi det etterspørres en type studier og data som i stigende grad blir etisk betenkelig å gjennomføre.

- Det skyldes at det kan være etisk utfordrende å gjennomføre store fase 3-studier der halvparten av pasientene får teste ut nye innovative legemidler mens resten får gammeldags behandling som vi vet har begrenset effekt. Dette er spesielt viktig for sykdomsområder hvor vi i dag ikke har behandlingsmuligheter eller der dagens behandling har svært begrenset effekt. Han mener at Beslutningsforum og Legemiddelverket bør godkjenne legemidlene på grunnlag av effekt- og sikkerhetsdata fra fase-2 studier, slik at pasientene får raskere tilgang til legemidlene. Samtidig bør Beslutningsforum kreve at legemiddelfirmaene etter godkjenning gjennomfører real world-studier og kommer tilbake med oppdaterte data som dokumenterer effekten medikamentene har i store pasientpopulasjoner. Man kan også gi en betinget godkjenning i påvente av fase-3 data. Da er det også mulig at sykehusene kun betaler for behandlingen av de pasientene der legemidlet har effekt. Jeg mener myndighetene bør være interessert i et system der de i større grad betaler for effekt enn for legemidlet i seg selv, sier Zangani.

Ønsker en midlertidig finansieringsmodell

Dette er tanker som Olav Ljøsne stiller seg helt bak. - Så snart medisinsk godkjenning er gitt av EU må medisinene gjøres tilgjengelig inntil Beslutningsforum har foretatt en prioritet. Dette og mer åpenhet for kombinasjonsbehandling er grunnleggende. Blodkreftforeningen jobber med gjennom mange kanaler med disse spørsmålene og det fortsetter vi med, sier Ljøsne.

Kretforeningen har også ivret for en slik modell. De mener at det haster med å få på plass en midlertidig finansieringsordning for innføring av nye kreftmedisiner, slik de har i Danmark og England.

– Det betyr at de som bestemmer om en medisin skal bli tilgjengelig, får et tredje alternativ i sine beslutningsprosesser. Der Beslutningsforum i dag kan stemme «ja» eller «nei», kan man med en midlertidig finansieringsordning også stemme «kanskje». Å stemme «kanskje» gir en betinget godkjenning for bruk i en bestemt periode. I den samme perioden rapporteres effekten av den aktuelle medisinen inn, før saken går tilbake til beslutningstakerne for en endelig avgjørelse, har Anne Lise Ryel tidligere sagt til VG. – Konsekvensen av dagens ordning er at norske pasienter dør mens vi diskuterer hvilke medisiner som skal innføres og hvem som skal betale for dem. Det er helt uakseptabelt.

Lovfesting av Beslutningsforum gir muligheter

Nå kan det se ut til at Stortinget i lyttet til pasientene, Blodkreftforeningen, Kreftforeningen og Takeda. Da Stortinget fredag den 13. desember vedtok å lovfeste Beslutningsforum la flertallet bestående av regjeringspartiene til grunn følgende.

“K o m i t e e n viser til at de regionale helseforetakene i sin rapportering på oppdraget våren 2019 peker på at det er noen forutsetninger som må endres. For det første bør metoder kunne innføres midlertidig før de har markedsføringstillatelse, og annen type dokumentasjon enn kliniske studier (for eksempel registerdata) bør kunne benyttes som grunnlag for effektdokumentasjon ved vurdering av nye metoder. For det andre bør det tilrettelegges for midlertidig innføring av nye metoder med evaluering etter en tid”