Baby Pia: Nesten 1 million belgiere betaler for livreddende medisin

Ni måneder gamle Pia fra Antwerpen har spinal muskelatrofi (SMA) og trenger legemiddelet Zolgensma. Legemiddelet er foreløpig ikke er godkjent for bruk i Europa, men er tilgjengelig i USA. SMA er den største genetiske dødsårsaken hos spedbarn i den vestlige verden.

Foreldrene til Pia har nå samlet inn nok penger til en behandling med det som er kalt verdens dyreste legemiddel . Det er det sveitsiske legemiddelfirmaet Novartis som har utviklet Zolgensma

"Jeg kan fly i stedet for å krabbe," heter det i en melding på TeamPia sin innsamlingsside.

Belgia har en befolkning på 11,4 millioner og moren til Pia, Ellen De Meyer, sier at nesten en av 10 belgiere har donert penger til Baby Pias behandling.

Pengene ble samlet inn gjennom en donasjonstjeneste for tekstmeldinger hvor giveren gir 2 Euro for hver tekstmelding som sendes. Belgiere har også donert gjennom en kampanje på crowdfunding-nettstedet GoFundMe.

-Det er overveldende at et land kan komme sammen om noe som dette, sa De Meyer til Belgias VRT News, og la til: - At så mange penger kommer inn i løpet av bare to dager er helt sinnssykt.

Hva skjer nå?

De Meyer sier at pengene som er samlet inn vil bli overført til en bankkonto som er opprettet for Pia innen 40 dager, og at familien deretter ville reise til USA for behandling.

SMA er en genetisk sykdom som påvirker nervene i ryggmargen, svekker musklene og gjør det vanskelig å bevege seg, puste og svelge. Babyer som lider av den alvorligste formen for tilstanden, kjent som SMA type 1, har en forventet levealder på inntil to år.

På TeamPia-nettstedet, som ble satt opp for å øke bevisstheten om lidelsen og for å få donasjoner, la familien ut en melding der den peker på Pias behov for den nye "mirakel" -behandlingen.

-En fantastisk medisin er oppfunnet, kalt Zolgensma. Det er en genterapi, administrert i en injeksjon, som vil sette det manglende genet inn i DNA-et mitt, står det i et innlegg på siden.

"De første resultatene av dette legemidlet er veldig lovende. Jeg kunne leve et langt, vakkert liv, der jeg til og med kan lære å gå, eller i det minste være mer selvstendig."

Pia ble født 27. november og fikk diagnosen SMA type 1 i mai.

Hvorfor er Zolgensma så dyrt?

Behandlingen, som innebærer at barn får en enkelt dose med Zolgensma, har vist god effekt i forsøk på mer enn et dusin spedbarn i USA.

Imidlertid har de høye kostnadene blitt møtt med kritikk, og en søknad om godkjenning av stoffet fra er fremdeles til behandling i European Medicines Authority (EMA). EMA tilsvarer det norske Legemiddelverket.

Den belgiske Helseministeren Maggie De Block sa at selv om legemiddelet var ekstremt dyrt, ville prisforhandlinger ikke starte sted før europeisk godkjenning foreligger.

Det sveitsiske baserte legemiddelfirmaet Novartis som har forsket frem og som produserer legemiddelet, sa at kostnadene for behandlingen erhøye fordi det er en engangs, banebrytende terapi for en ekstremt sjelden sykdom.

-Vi er klar over Pia og innsatsen som gjøres for at hun skal få behandlingen, sa Novartis i en uttalelse tirsdag, og la til: -Vi er fullt på det rene med at også andre pasienter og familier rundt om i verden er interessert i å få tilgang til behandling så raskt som mulig.

Les også: Verdens dyreste legemiddel