Norge er det eneste landet i Norden som ikke vil tilby denne behandlingen til pasienter med dødelig lungesykdom

Ofev har siden 2020 hatt godkjent indikasjon for kronisk lungefibrose og er det eneste legemiddel som har en slik godkjenning, eller indikasjon som det heter på fagspråket.

- Mine pasienter hadde trengt å få ta i bruk den eneste effektive behandlingen med godkjent indikasjon for denne pasientgruppen. Legemidlet er godkjent og allerede tatt i bruk i Sverige, Danmark og Finland. Hun sier at lungeleger og revmatologer hun har snakket med er svært skuffet over avslaget.

Virkestoffet i Ofev, nintedanib, blokkerer aktiviteten til noen enzymer kjent som tyrosinkinaser. Disse enzymene aktiverer flere prosesser involvert i danningen av arrvev i lungene. Ved å blokkere enzymene, bidrar Ofev til å redusere mengden arrvev som blir dannet og kan dermed være med på å bremse symptomutviklingen ved sykdommen.

- Dramatisk

Ofev har i flere kliniske studier vist seg å kunne bremse nedgangen i lungefunksjon over tid hos pasienter med kronisk lungefibrose. Uten behandling vil pasientene dø dersom tapet av lungefunksjon blir stort nok. Behandling med Ofev gjør at pasientene kan beholde lungefunksjonen lenger enn dersom de ikke får denne behandlingen.

Ikke lenger mulig med individuell refusjon

Enkelte pasienter med kronisk lungefibrose har tidligere fått innvilget refusjon på individuelt grunnlag. Men nå som Beslutningsforum har sagt nei, vil det ikke lenger være mulig for sykehusene å gi slike unntak.

- Det finnes ingen andre legemidler med godkjent indikasjon for behandling av kronisk lungefibrose. Nå kan vi bare tilby pasientene våre utprøvende behandling, for eksempel det immunsuppressive legemidlet tocilizumab som selges under merkenavnet RoActemra sier hun.

Arrdannelse i lungene og tidlig død

Sykdommen medfører unormal arrdannelse i lungene. Arrvevet gjør at lungene blir stivere og mindre elastiske, og når lungene ikke er i stand til å utvide seg i samme grad som tidligere, får pasienten mindre volum å puste med. Siden pasientene taper lungefunksjon over tid, vil de oppleve en stadig forverring av åndenød, redusert livskvalitet og ha risiko for tidlig død.

Legemiddelverket har beregnet alvorlighetsgrad med utgangspunkt i dagens behandling, som tilsier et pasientene mister om lag 12 gode leveår (QALYs). Ofev har vist i kliniske studier at det kan bremse nedgangen i lungefunksjon hos pasienter med kronisk lungefibrose - også kalt progressiv fibroserende interstitiell lunge sykdom (PF-ILD). - Behandling med Ofev gjør dermed at pasientene kan beholde lungefunksjonen lenger enn dersom de ikke får denne behandlingen.

Store konsekvenser for pasientene

Hoffmann Vold sier at Beslutningen får store konsekvenser for pasientene.

- Pasienter med progressiv lungefibrose - PF-ILD - uavhengig av grunnsykdom, har inntil nå ikke hatt behandlingsmuligheter med godkjent indikasjon. Vi har immundempende medisiner tilgjengelig, men disse har kun begrenset effekt når det gjelder å bremse sykdomsutviklingen og redusere dødelighet. Det er et stort behov for flere behandlingsmuligheter for denne pasientgruppen med forskjellige angrepspunkter av lungefibrosen. Så langt har manglende refusjon ført til kun individuell bruk av nintedanib hos pasienter med diagnosen PF-ILD, sier hun.

Nytten av Ofev har blitt undersøkt i flere store randomiserte, placebokontrollerte studier som dokumenterer at legemidlet kan bremse nedgangen i lungefunksjon over tid hos pasienter med progressiv lungefibrose med varierende grunnsykdommer. I følge INBUILD-studien bremser Ofev progresjon av lungefibrose og reduserer det årlige tapet av lungefunksjon med 57% hos pasienter med progressiv lungefibrose, inkludert en gruppe med underliggende revmatisk sykdom. Behandling med Ofev gjør dermed at pasientene kan beholde lungefunksjonen lenger enn dersom de ikke får denne behandlingen.

Ofev mottok indikasjon og refusjon for behandling av en beslektet sykdom Idiopatisk lungefibrose (IPF) hos voksne i 2015. Vedtak i Beslutningsforum omfatter ikke pasienter med denne sykdommen, som dermed fortsatt har refusjonsberettiget bruk. I 2020 fikk 318 IPF-pasienter behandling med Ofev.

Hoffmann-Vold forteller at den kliniske studien som ligger til grunn for at Ofev fikk markedsføringstillatelse på behandling av kronisk lungefibrose viser at legemidlet har nesten like god effekt i behandlingen av progressiv lungefibrose som på IPF og at bivirknings profil er de samme. - Det gjør at det er vanskelig å forstå hvorfor Beslutningsforum velger å ikke innføre legemidlet til denne pasientgruppen, sier hun.

Beklager

John Solheim er nestleder i LHL IPF. Dette er en interessegruppe under LHL som ivaretar IPF pasienter og deres pårørende. Han forteller at IPF-pasienter skiller seg fra resten av PF-ILD pasientene ved at det ikke finnes noen grunnleggende sykdom å behandle, kun fibrosen som er progressiv og av ukjent opphav.

– Vi er selvfølgelig fornøyde med at Beslutningsforum ikke fjerner tilgangen vår til Ofev, sier Solheim, dette er en av to medisiner som kan bremse utviklingen av IPF. Men vi beklager at pasienter med progressiv lungefibrose ikke får tilgang til en behandling som har dokumentert effekt, men håper at dette vil endre seg da det ikke ser ut som at det er uenighet om virkning, kun økonomi, sier han.

Norge er nå det eneste landet i Norden som ikke har tilbudt behandlingen til denne pasientgruppen, forteller Arnt-Ove Hovden, medisinsk direktør Boehringer Ingelheim.

Hvilken behandling pasienter med kronisk lungefibrose får i dag avhenger av den underliggende sykdommen, men for mange av sykdommene benyttes det betennelsesdempende og immundempende legemidler. Dette har imidlertid begrenset effekt, sier han.

Vil ha prisen ned

Beslutningsforum begrunner vedtaket med at prisen på legemidlet er for høy i forhold til den dokumenterte nytten, men setter døra på gløtt når de ber Sykehusinnkjøp gjenoppta forhandlingene med Boehringer Ingelheim. Det betyr at prisen må ned dersom Beslutningsforum skal i si ja til å innføre legemidlet ved neste korsvei.

Det koster omtrent 28 000 kroner i listepris for en måneds behandling med Ofev. Dette tilsvarer rundt 336 000 kroner hvert år, men produsenten Boehringer Ingelheim har gitt en rabatt på denne prisen. Denne rabatten er imidlertid hemmelig. Legemiddelverket har estimert at opp mot 400 pasienter med progressiv lungefibrose vil være aktuelle for behandling med Ofev. Å inkludere 400 nye pasienter er beregnet til å koste sykehusene 210 millioner kroner årlig før rabatt.

Klare for nye prisforhandlinger

- Ofev er eneste godkjente legemiddel som er anbefalt i nye internasjonale guidelines for behandling av PF-ILD, så det haster å finne en løsning også i Norge. Vi er klar til nye forhandlinger, og venter bare på et utspill fra Sykehusinnkjøp sier Arnt-Ove Hovden.

- Vi i Boehringer Ingelheim jobber kontinuerlig med innovasjon og utvikling av nye legemidler, og vi er lei oss for at denne innovasjonen fortsatt ikke kommer norske pasienter med progressiv lungefibrose til gode, i motsetning til hva som er tilfellet i våre nordiske naboland som allerede har refusjon, sier Arnt-Ove Hovden.

Kronprinsesse Mette-Marit gikk i 2018 offentlig ut med at hun var diagnostisert med sykdommen kronisk lungefibrose. Kronprinsessen hadde da levd med sykdommen i flere år, men fikk først slått fast diagnosen i 2018. – Jeg må lære meg å leve med usikkerheten, sa kronprinsessen den gang til NRK. Kronprinsessen valgte å gå ut offentlig om den kroniske sykdommen fordi den begrenser hennes arbeidskapasitet.

Anna-Maria Hoffmann-Vold har oppgitt potensielle interessekonflikter med Arxx Therapeutics, Bayer, Boehringer Ingelheim, Genentech, Janssen, Lilly, Medscape, Merck Sharp & Dohme og Roche.