OUS-nevrolog er medforfatter i Lancet-studie på sjelden nevrologisk sykdom: – Håper medisinen blir tilgjengelig

Rundt 700 personer lever med myasthenia gravis i Norge i dag.

Nylig ble to kliniske studier, RAISE og MycarinG, publisert i det anerkjente medisinske tidsskriftet Lancet Neurology. Førstnevnte studie, der Maniaol har vært utprøver og medforfatter, var en multisenter, randomisert , dobbeltblindet, placebokontrollert fase 3-studie.

Klare forbedringer for pasientene

Studie ble designet for å bekrefte effekt, sikkerhet og tolerabilitet av det utprøvende legemidlet zilucoplan, en såkalt C5-hemmer fra legemiddelselskapet UCB, i voksne pasienter med mild til alvorlig acetylcholin-reseptor autoantistoff-positiv gMG (AChr-Ab+ gMG). Pasientene fikk enten daglige subkutane doser med zilucoplan eller placebo i 12 uker.

Primærendepunktet for RAISE-studien var forandring fra baseline (uke 0) til uke 12 på den såkalte Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living(MG-ADL)-skalaen. Behandling med zilucoplan demonstrerte i studien klinisk meningsfulle og statistisk signifikante forbedringer i MG-spesifikke utfall, både pasient- og behandler-rapporterte. Zilucoplan vil, dersom den blir godkjent, bli den første C5-hemmeren som kan administreres selv av voksne pasienter med AChr-Ab+ gMG.

– Veldig positive til resultatene

Maniaol sier til HealthTalk at OUS-avdelingen hun jobber på har vært ett av de få utprøvende sentrene i Europa i denne studien, og at de har vært sentrale i å bidra med pasienter inn i studien.

– Jeg har vært hovedutprøver her ved nevrologisk avdeling på Oslo universitetssykehus (OUS), og sammen med kollega Marion Boldingh har vi testet ut denne medisinen på våre pasienter. Vi er selvfølgelig veldig positive til resultatene som nå er publisert. Dette kan bli et nytt alternativ for de pasientene som er hardest rammet av MG, sier Maniaol.

Det er nemlig pasientene med størst sykdomsbelastning som har deltatt i denne studien. Dermed har det vært flere som ikke har fått innpass som studiedeltakere ettersom de har hatt et midlere sykdomsbilde.

– Jeg har ikke tall på det her nå, men det er noen som blir uføre av denne sykdommen, mens noen lever helt normale liv med jobb. Det varierer fra person til person, sier OUS-overlegen.

Potensielt tilleggsprodukt til standardbehandling

– Hvordan vil du beskrive resultatene fra studien?

– Behandlingen viste en signifikant forbedring av daglig funksjonsnivå i den aktuelle behandlingsgruppen versus placebo. Spørsmålene fra MG-ADL baserer seg på helt spesifikke ting som pasientene gjør i hverdagen, som vi bruker for å vurdere hvor god muskelfunksjon de har. Scorer de høyt har de dårlig funksjon, og scorer de lavt har de bedre funksjon.

– Hva er dagens standardbehandling for disse pasientene?

– Dette er en autoimmun sykdom som behandles med immundempende behandling. Men dagens standardbehandling er veldig generell. Denne nye medisinen angriper helt spesifikt en annen sykdomsmekanisme, komplementsystemet, og er derfor et helt nytt medisinsk produkt. For disse pasientene utvikles denne medisinen som et tilleggsprodukt til dagens standardbehandling, for å optimalisere funksjonsnivået i musklene, sier nevrologen.

– Burde denne behandlingen godkjennes og bli tilgjengelig for norske pasienter?

– Ja, etter min mening er dette en behandling som bør tilbys for disse pasientene. Dette vil bli en behandling som er mulig å ta hjemme. Det finnes et lignende produkt fra før, som involverer intravenøs behandling på sykehuset, men den er kostbar og ikke tilgjengelig for oss å bruke per i dag. Så jeg håper denne medisinen vil bli tilgjengelig, sier Maniaol.