BMS har fått ny EU-godkjenning av medisin for voksne med arvelig blodsykdom

Talassemi er ifølge Store Medisinske Leksikon en arvelig blodsykdom som rammer hemoglobinet i de røde blodcellene og gir anemi (blodmangel, få røde blodceller som sirkulerer i kroppen). Avhengig av om genfeilen sitter i alfa- eller betakjedene, deles sykdommen inn i alfatalassemi eller betatalassemi.

Anbefalt godkjent i januar

Den formelle godkjenningen kommer etter at den europeiske legemiddelmyndigheten EMA anbefalte indikasjonsutvidelsen for Rebrozyl i mai. Godkjenningen gjelder for alle EU-land, i tillegg til Norge, Island og Lichtenstein.

Godkjenningen baserer seg på resultater fra fase 2-studien Beyond, som evaluerte effekt og sikkerhet av Reblozyl versus placebo i 145 voksne pasienter med ikke-transfusjonsavhengig betatalassemi. Pasientene i studien var kvalifiserte til å motta såkalt «best supportive care», og dette inkluderte tranfusjon av røde blodceller og såkalt jernchelerende medisiner.

Legemidlet er fra før godkjent i EU, USA og Canada som behandling av anemi hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-talassemi og tranfusjonsavhengig lavrisiko myelodysplatiske syndromer.

Ikke innført i Norge

Selv om legemidlet fra før har godkjente indikasjoner som også er gjeldende i Norge, har ikke legemidlet blitt innført.

Metodevurderingen for legemidlet for behandling av anemi ved myelodysplastiske syndromer og betatalassemi var klar i november 2021. I desember 2021 besluttet Beslutningsforum for nye metoder å ikke innføre behandlingen i den offentlige helsetjenesten. Begrunnelsen den gangen var at leverandøren, BMS, kun hadde levert dokumentasjon på deler av indikasjonen, og at prisen var altfor høy i forhold til dokumentert effekt. Legemidlet har ifølge saksdokumentene ikke vært oppe til ny vurdering innenfor den nevnte indikasjonen.

– Stort behov for nye behandlingsalternativer

– Betatallasemi er en arvelig blodsykdom som gir pasientene økt risiko for langsiktige kliniske komplikasjoner grunnet anemi. Derfor er et et stort behov for behandlingsalternativer, uavhengig av pasientens avhengighet til blodtransfusjoner. Denne nyheten er til glede for pasienter med anemi grunnet ikke-tranfusjonsavhengig betatalassemi på tvers av alle EU-landene, som søker etter nye behandlingsmuligheter for å redusere sykdomsbyrden, sier Noah Berkowitz, direktør for hematologisk utvikling i BMS, i en kommentar fra selskapet.

Han legger til at dette er den tredje godkjente indikasjonen for Reblozyl i Europa.

– Vi ser frem til å fortsette å evaluere denne «first-in-class» terapeutiske valget på tvers av flere sykdommer der pasientene rammes av anemi, gjennom et bredt klinisk utviklingsprogram, sier han.

Reblozyl utvikles og kommersialiseres av BMS i samarbeid med MSD, etter at MSD kjøpte opp Acceleron Pharma i november 2021.