Legemidler og biotek
![Mandag får Beslutningsforum en redegjørelse om hvordan forhandlingene mellom Sykehusinnkjøp og Novartis går om en resultatbasert prisavtale for genterapien Zolgensma.](https://image.healthtalk.no/103844.webp?imageId=103844&width=960&height=548&format=jpg)
Prisforhandlingene om genterapi til SMA-barna trekker ut - men forhandlingsklimaet er godt
I mai ga Beslutningsforum grønt lys for at Sykehusinnkjøp kan inngå en resultatbasert prisavtale med Novartis for genterapien Zolgensma i behandlingen av barn med spinal muskelatrofi (SMA). Men forhandlingene er krevende og trekker ut i tid. - Forhandlingene har dessverre tatt lengre tid enn vi opprinnelig hadde håpet på, forteller Petteri Knudsen.
Han er er country manager i Novartis Gene Therapies for Norge og Finland. .
Når Beslutningsforum møtes på mandag morgen står saken på agendaen. Da skal direktørene for de fire regionale helseforetakene få en oppdatering av status for forhandlingene. HealthTalk sender for øvrig et direkteintervju med Inger Cathrine Bryne som er leder i Beslutningsforum på mandag klokken 11:15 der hun vil fortelle mer om vurderingene og vedtakene som er gjort under Beslutningsforums møte. Sendingen starter 11:05.
Petteri Knudsen er sentral i forhandlingene og legger ikke skjul på at de er krevende.
- Forhandlingene har dessverre tatt lengre tid enn vi opprinnelig hadde håpet på. Mye handler om at genterapier er helt nytt, og krever nye systemer og innovative betalingsløsninger. Forhandlingene har også vært omfattende da det er flere parter som er involvert og flere avtaler som må koordineres mellom aktørene. Dialogen har imidlertid vært svært konstruktiv og vi opplever at alle parter jobber hardt for å finne bærekraftige løsninger for at også norske barn skal få tilgang til Zolgensma uten ytterligere forsinkelser, forteller Petteri Knudsen.
Deler risikoen
Forhandlingene som nå pågår mellom Sykehusinnkjøp og Novartis er prinsipielt svært viktige. Dette er første gang Beslutningsforum har åpnet for at Sykehusinnkjøp kan forhandle og inngå en avtale med et legemiddelfirma basert på en resultatbasert pris.
Så langt har Beslutningsforum og sykehusinnkjøp kun vært villig til å inngå prisavtaler der legemiddelfirmaene gir prosentvise rabatter på legemidlenes listepris - såkalt flate rabatter.
Med en resultatbasert prisavtale vil sykehusene og produsenten Novartis dele den finansielle risikoen basert på resultatet av behandlingen - det vil si den oppnådde helsegevinst med Zolgensma. Hva som defineres som oppnådd helsegevinst vil avgjøres av avtalen. Forhold som behandlingsrespons og varighet av respons vil typisk være resultater man kommer til å vektlegge i en slik avtale og etter det HealthTalk erfarer er dette en av punktene som gjør at forhandlingene trekker i langdrag.
Når forhandlingene er sluttført blir det opp til Beslutningsforum å vurdere om avtalen er god nok for sykehusene til at Zolgensma kan tilbys norske pasienter.
Kan bli aktuell forhandlingsmodell også for andre avanserte legemidler
Dersom forhandlingene fører frem kan det bety at flere avanserte legemidler vil kunne omfattes av en resultatbasert prisavtale. Nå kommer det en veritabel strøm av avanserte legemidler i form av genterapier og CAR T-celleterapier som i likhet med Zolgensma har en potensielt kurativ effekt, men som også har en høy pris og der langtidseffekten er usikker.
At Beslutningsforum før innføringen av genterapien Luxturna tidligere i år så langt bare hadde innført ett annet avansert legemiddel, understreker utfordringen. Det var celleterapien/CAR T- behandlingen Kymriah til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) for barn og unge som Beslutningsforum sa ja til å innføre i desember 2018.
I videoen under kan du se en relevant debatt HealthTalk hadde på Arendalsuka om Evaluering av nye metoder og medisinsk genterapi. De som deltar i debatten er: Stig Slørdahl, adm.dir. Helse Midt og medlem i Beslutningsforum; Ole Frithjof Norheim, professor UiB og leder av Bioteknologirådet, Fredrik Schjesvold, kreftoverlege og leder for Oslo myelomatosesenter, Jónas Einarsson, administrerende direktør, Radforsk og Veronika Barrabes, landssjef i Novartis.
Haster med å få en avtale på plass
Men nå haster det for partene å komme frem til en enighet. Fra 1. september blir nemlig SMA en del av nyfødtscreeningsprogrammet.
- Det betyr at barn kan få diagnosen kort tid etter fødsel, før de har rukket å utvikle symptomer og dermed tap av motoriske nerveceller som de ikke kan få tilbake, selv med riktig behandling. Det finnes behandlinger som vi vet gir god effekt og vi vet at jo tidligere behandlingen starter – desto større effekt har den. Dette gjør oss ekstra motivert til å komme til enighet raskt, slik at også norske barn kan få tilgang til denne banebrytende engangsbehandlingen som har potensielt livslang effekt.
I februar 2018 godkjente Beslutningsforum å ta i bruk Spinraza (nusinersen) ved SMA på gitte vilkår som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA. Behandlingen er svært kostbar men har god dokumentert effekt i litteratur.
Behandlingen med Spinraza øker mengden av proteinet som hindrer nervecelledød, og pasienten unngår dermed tap av muskelkraft. Det er godt dokumentert at jo tidligere behandlingen startes, jo mindre nervecelledød og desto bedre prognose for barnet.
Samtidig ønsker både fagmiljøet og pasientgruppen at Zolgensma kan innføres slik at de får ytterligere et behandlingsalternativ.
Også et tredje SMA-legemiddel er på vei. I mars godkjente EU-kommisjonen Evrysdi (risdiplam) for behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos pasienter fra to måneders alder. Legemidlet administreres som hjemmebehandling i flytende form via munnen eller i ernæringssonde. Også dette må godkjennes av Beslutningsforum før det kan tas i bruk i norsk klinisk praksis.
Listeprisen på engangsbehandlingen Zolgensma er om lag 20 millioner kroner per pasient og har blitt omtalt som “verdens dyreste legemiddel.
![Genterapien Zolgensma er en engangsbehandling av barn med Spinal muskelatrofi, men er foreløpig ikke innført i Norge. Listeprisen er om lag 20 millioner kroner per pasient. Fagmiljøet mener at legemidlet har best effekt dersom det blir gitt tidlig - før kliniske symptomer på SMA oppstår, noe som forutsetter nyfødtscreening.](https://image.healthtalk.no/124606.webp?imageId=124606&width=960&height=548&format=jpg)
![Foreløpig er det kun Spinraza som i dag kan tilbys pasienter med SMA. Beslutningsforum innførte legemidlet i februar 2018 på gitte vilkår som i praksis er tilfredsstilt hos de fleste barn med nydiagnostisert SMA.](https://image.healthtalk.no/112458.webp?imageId=112458&width=960&height=548&format=jpg)