Novartis' nye genterapi til 18,5 millioner kroner er verdens dyreste legemiddel

Zolgensma er med dette verdens dyreste medisin. Novartis børskurs steg med 4 prosent etter at nyheten ble kjent på fredag.

Spinal muskelatrofi (SMA) hører til en gruppe sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Dette er den vanligste dødelige og arvelige sykdommen hos barn i vår del av verden. I USA rammes om lag 400 barn av sykdommen hvert år, og Novartis anslår at Zolgensma vil kunne bli brukt av 1 100 barn i USA årlig.

Terapien bruker et virus for å gi en normal kopi av SMN1-genet til babyer som er født med et defekt gen. Zolgensma gis barnet gjennom infusjon.

SMA-barn dør vanligvis før de blir 2 år

Det amerikanske legemiddelverket (FDA) godkjente Zolgensma for barn under to år med SMA, inkludert de som ikke har symptomer på sykdommen. Godkjenningen dekker babyer med den dødeligste formen for denne arvelige sykdommen, inkludert de med symptomer der sykdommen kan sette inn på et senere tidspunkt. Barnet gis medisinen én gang ved en prosedyre som tar omtrent en halv time. Barn med denne sykdommen dør vanligvis før de fyller to år.

Helseministeren: “Uetisk høy pris”

Zolgensma koster 18,5 millioner kroner og er med dette verdens dyreste legemiddel. Novartis begrunner den høye prisen med at den har bedre effekt og er billigere enn dagens beste behandlingsregime - legemidlet Spinraza fra Biogen.

Hver dose med Spinraza koster i USA om lag én million norske kroner. Barn med SMA trenger syv sprøyter det første året, og deretter tre sprøyter med medisinen resten av livet. I Norge blir enkelte barn under 18 med SMA behandlet med Spinraza, men under en rekke forutsetninger. Etter prisforhandlinger med Beslutningforum er trolig prisen på Spinraza under 1 million kroner i Norge. Helseministeren har tidligere kalt prisen på Spinraza for «uetisk høy».

Det er ventet at legemiddelfirmaet Roche vil søke godkjenning for sitt nye SMA-legemiddel, Risdiplam, i USA i løpet av dette året.

Novartis: Zolgensma er bedre og billigere enn Spinraza

Zolgensma er imidlertid utviklet for å være en kur for spinal muskelatrofi, men den høye engangsprisen kan gjøre det krevende å trenge inn i et behandlingsmodell som er innrettet mot kronisk terapi i stedet for engangsbehandling.

En klinisk studie som FDA la til grunn for sin beslutning viste at av 15 spedbarn som ble behandlet med Zolgensma levende alle og var permanent koblet fra pusteassistanse da de fylte to år. Novartis forsvarte også prisen ved å si at en engangsbehandling er mer verdifull enn dyre langsiktige behandlinger som koster flere hundre tusen dollar i året.

- Zolgensma har potensialet til å være en kur hvis pasientene blir behandlet tidlig før de har manifestasjoner av sykdommen, sier Jerry Mendell, som er lege på Nationwide Children's Hospital i Ohio og har ledetden første studien.

Novartis administrerende direktør Vas Narasimhan, har investert mye prestisje i Zolgensma, og beskriver legemidlet som nær en kur for SMA hvis den tas i bruk rett etter fødselen. Men data viser at effekten strekker seg til bare omtrent fem år.

Oppfølgingsresultater fra studien som ble presentert i forrige måned viste at de 10 barna som fortsatte i oppfølgingsstudien opprettholdt alle motorisk funksjonsgevinster fra behandlingen, slik som å sitte uten støtte, og alle var i live i da de fylte tre til fem år.

Rabatt dersom medisinen ikke virker

Novartis opplyser at de i USA vil tilby medisinen med en nedbetalingsplan på 3,8 millioner kroner årlig over fem år. Dersom medisinen ikke virker, vil det bli gitt et avslag i prisen.

Vil Zolgensma bli tatt i bruk i Norge?

Det er biotekselskapet AveXis som utviklet Zolgensma, og Novartis kjøpte dette selskapet i fjor for 8.7 milliarder dollar. Med FDAs godkjenning er det klart at dette var et svært godt oppkjøp.

Det er ventet at Novartis om kort til vil søke godkjenning for Zolgensma i Europa. Dersom den europeiske legemiddelmyndigheten (EMA) godkjenner Zolgensma, vil det også automatisk være godkjent i Norge. Men før det kan gis til norske pasienter i offentlige sykehus må det gjennom Beslutningsforum som avgjør hvilke nye behandlinger som skal tilbys i det norske helsevesenet, og det tar normalt lang tid.

Les også: Norge på bunnplass i Europa: Det tar nesten 2 år før Norske pasienter får nye kreftmedisiner

Slik godkjennes et legemiddel

Godkjenning av et legemiddel innebærer at produsenten får markedsføringstillatelse (MT), det vil si tillatelse til å selge legemidlet. Godkjenning skjer i all hovedsak gjennom det europeiske samarbeidet. Norge er del av dette samarbeidet gjennom EØS-avtalen. For å få markedsføringstillatelse må legemidlet ha et positivt nytte/risikoforhold, det vil si at fordelene ved riktig bruk oppveier ulempene av bivirkninger. For å sikre et positivt nytte/risikoforhold blir legemidler godkjent på bakgrunn av dokumentasjon av legemidlets farmasøytiske kvalitet, sikkerhet og effekt.

Etter at et legemiddel er godkjent, må produsenten av legemiddelet søke refusjon for at det skal bli tilgjengelig i det offentlige helsevesenet, siden det er staten som betaler kostnadene ved bruken. Zolgensma som er et sykehuslegemiddel må få sitt refusjonsvedtak i Beslutningsforum.