CAR-T-behandlingen Carvykti er aktuell for 150 pasienter med myelomatose årlig, men kun 10 pasienter årlig vil få den effektive behandlingen. Det skyldes både kapasitetsproblemer på Rikshopsitalet og mangel på produksjonskapasitet hos legemiddelselskapet Janssen.
Begrenset kapasitet står i veien for banebrytende terapi mot blodkreft
CAR-T behandling til pasienter med myelomatose kan snart bli godkjent av Beslutningsforum. Men store kapasitetsutfordringer gjør at kun 10 pasienter årlig vil få tilbud om behandlingen, som bruker genetisk modifiserte hvite blodceller til å bekjempe kreften.
Beslutningsforum vurderer CAR-T-behandling: Beslutningsforum nærmer seg en avgjørende beslutning om å tilby Carvykti, en CAR-T-celleterapi, til pasienter med myelomatose.
Kapasitetsutfordringer: På grunn av begrenset behandlings- og produksjonskapasitet, kan kun 10 pasienter årlig motta denne effektive behandlingen på Oslo Universitetssykehus.
Prisforhandlinger: Janssen er i forhandlinger med Sykehusinnkjøp om prisen på Carvykti, som har en listepris på rundt 5,5 millioner kroner inklusive moms for en engangsbehandling.
Seleksjon av pasienter: Det må etableres en nasjonal ekspertgruppe for å vurdere søknader basert på definerte kriterier, der alder og tidligere studiekriterier kan være avgjørende.
Potensiell Game-Changer: Selv om Carvykti kan tilby betydelig lengre progresjonsfri overlevelse enn standardbehandling, er den begrenset til et lite antall pasienter, noe som stiller spørsmål om dens tilgjengelighet som en game-changer i behandlingen av myelomatose.
Den 11. desember kan det være duket for at Beslutningsforum vil vedta at pasienter med blodkreftsykdommen myelomatose vil kunne få behandling med CAR-T celleterapien Carvykti (cilta-cel). Metodevurderingen til Legemiddelverket har vært klar siden juli i år. Det eneste som gjenstår er at Sykehusinnkjøp og legemiddelfirmaet Janssen fullfører prisforhandlingene.
Annonse kun for helsepersonell
– Janssen er for tiden i prosess med Sykehusinnkjøp og håper å komme til enighet så raskt som mulig, sier Barbara Suter som er Government and Public Affairs Lead i Janssen Norge.
Barbara Suter er Government and Public Affairs Lead i Janssen Norge
Listeprisen er om lag 5,5 millioner kroner inklusive moms (maksimal AUP) for en engangsbehandling med Carvykti. For denne typen legemidler er det vanlig med langvarige og utfordrende prisforhandlinger. Selv etter at en betydelig prisrabatt er oppnådd, forekommer det ofte at Beslutningsforum fortsatt insisterer på ytterligere prisreduksjoner fra legemiddelselskapene før de godkjenner bruk av medisinen i norske sykehus.
Uoverensstemmelser om pris førte til at et annet CAR-T legemiddel, Yescarta, som brukes i behandlingen av lymfekreft, måtte vurderes tre ganger av Beslutningsforum før det til slutt ble godkjent i oktober 2022. Da hadde legemidlet tidligere fått avslag i Beslutningsforum to ganger – først i september 2019 og deretter i april 2021.
Annonse kun for helsepersonell
– Vi forbereder Norge og Oslo universitetssykehus for å kunne gjennomføre behandling med Carvykti, og håper at pasienter så raskt som mulig skal få tilgang til behandlingen. I Norge gjennomfører Janssen kliniske studier på Carvykti ved Oslo Myelomatosesenter, og Norge er godt posisjonert til å være blant de første landene i Europa som tilbyr Carvykti til pasienter for kommersiell bruk. Men dette krever en rask positiv beslutning i Nye Metoder, sier Suter til HealthTalk.
Få pasienter behandles
Statens legemiddelverk skriver at behandlingen er aktuell for 150 pasienter med myelomatose årlig, men at kun 10 pasienter årlig vil kunne få den effektive behandlingen. Det skyldes både kapasitetsproblemer på Oslo universitetssykehus og mangel på produksjonskapasitet hos legemiddelselskapet Janssen. “Vi vet ikke hvordan dette vil utvikle seg over tid”, skriver Statens legemiddelverk i sin metodevurdering av CAR-T legemidlet Carvykti.
Slik ser en infusjonspose med CAR-T celleterapi ut. I posen er det millioner av genetisk modifiserte hvite blodceller som skal bekjempe kreften.
Overlege Fredrik Schjesvold leder Oslo Myelomatosensenter og har gjennom kliniske studier lang erfaring med CAR-T behandlingen. Han sier til HealthTalk at det neppe kan bli mulig å behandle mer enn 10-15 pasienter årlig med dagens kapasitetsutfordringer. Men langt flere kan ha nytte av behandlingen.
Annonse kun for helsepersonell
– Carvykti vil årlig være en aktuell behandling for minst 150 myelomatosepasienter i fjerdelinje og senere, sier han.
– Kan du være mer konkret på hva som er flaskehalsen?
Overlege og leder for Oslo Myelomatosenter Fredrik SchjesvoldFoto: HealthTalk
– Det er ikke vanskelig å si hva som er begrensningen her og nå. Det er hvor mange behandlinger eller «slotter» vi får tildelt fra Janssen. Den nåværende begrensningen ligger altså i Janssens produksjonskapasitet. Men når jeg diskuterer med kollegaer i Tyskland, hvor Carvykti har vært i bruk en stund, indikerer de at produksjonskapasiteten ikke lenger er et så stort problem. Når produksjonskapasiteten bedres, vil imidlertid andre begrensninger som vår kapasitet på sengeposter og høsting av pasientenes T-celler sannsynligvis bli mer avgjørende for hvor mange som kan få et behandlingstilbud, sier Schjesvold.
Dette er CAR-T behandling
CAR-T er en type legemidler som ligger i skjæringspunktet mellom immunterapi og genterapi og heter Kimerisk Antigen Reseptor T-celleterapi.
Behandlingen innebærer å omprogrammere pasientens eget immunsystem for å angripe kreften. T-cellene har på en måte fått installert ny effektiv programvare som gjør den mer effektiv. Men behandlingen er en tidkrevende og omstendelig prosess. Slik skjer behandlingen:
Høsting av T-celler: Pasientens egne T-celler blir samlet gjennom en prosess som ligner bloddonasjon, kjent som aferese. .
Genetisk modifisering: De innsamlede T-cellene sendes til et Janssen-laboratorium i utlandet der de genetisk modifiseres for å produsere spesifikke strukturer på deres overflate kalt kimære antigenreseptorer (CAR). Disse reseptorene er designet for å gjenkjenne og feste seg til et spesifikt protein som finnes på overflaten av kreftcellene som heter BCMA-proteinet.
Dyrking av CAR-T-celler: Etter genmodifiseringen, dyrkes T-cellene i laboratoriet for å øke antallet. Dette tar vanligvis noen uker.
Infusjon av CAR-T-celler: De modifiserte T-cellene infunderes tilbake i pasientens blodstrøm. Når de er tilbake i kroppen, søker disse CAR-T-cellene ut og binder seg til kreftcellene, og angriper og ødelegger dem.
Overvåking og støttebehandling: Etter infusjonen blir pasientene nøye overvåket for eventuelle bivirkninger, som kan inkludere cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) og nevrologiske symptomer. Pasienter kan trenge støttebehandling for å håndtere disse bivirkningene.
– Hvis Beslutningsforum gir grønt lys til å innføre Carvykti, vil du anse dette som en game-changer?
Annonse kun for helsepersonell
– For de få som eventuelt vil få tilbud om behandling, er det definitivt en game-changer. For disse pasientene representerer det en slags magi sammenlignet med det vi er vant til, selv om denne «magien» ikke gjelder for alle.
Selv om den progresjonsfrie overlevelsen med Carvykti er på 35 måneder, betyr det ifølge Schjesvold at halvparten av pasientene har hatt progresjon av sykdommen på dette tidspunktet, og noen opplever progresjon umiddelbart.
– Men dette er likevel en mye bedre effekt enn det vi ser med dagens standardbehandling, som er belantamab, der vi ser en progresjonsfri overlevelse på rundt tre til fire måneder.
Nasjonal ekspertgruppe
Annonse kun for helsepersonell
– Hvordan skal dere velge ut de 10-15 pasientene som skal få denne behandlingen?
– Vi må etablere en nasjonal ekspertgruppe der vi behandler og vurderer søknadene basert på klare kriterier for hvem som skal få behandlingen eller ikke. Dette har vi ikke implementert ennå.
Men det bør ligge noen kriterier til grunn, poengterer onkologen
– For det første må pasientene oppfylle de samme kriteriene som ble brukt for å inkludere dem i studien. For det andre må vi ekskludere de pasientene som hadde den dårligste effekten av behandlingen. For det tredje kan jeg ikke se bort fra at pasientens alder også vil spille en rolle. Hvis valget står mellom en 50-åring og en 80-åring som ellers er like, tror jeg vi må være åpne for at det er 50-åringen som får CAR-T-behandlingen, sier Schjesvold.
Myelomatose
Myelomatose (benmargskreft) er en alvorlig sykdom det ikke finnes noen kur for. Myelomatose kjennetegnes av stadige tilbakefall. Pasientene får ofte mange behandlingslinjer, med stadig kortere effekt av behandlingen som gis og pasientene blir ofte refraktære overfor behandlingen de mottar. Det vil si at behandlingen slutter å virke. Carvykti har fått markedsføringstillatelse til behandling av myelomatose hos pasienter som har fått tre eller flere tidligere behandlinger. Ifølge Statens legemiddelverk har disse pasientene i dag begrenset tilgjengelig effektiv behandling og svært dårlig prognose, med en estimert median overlevelse på om lag 1-2 år.
